Vidéo : L'Institut de Myologie au cœur de la lutte contre les maladies musculaires

Créé en 1996 par l'AFM-Téléthon, l'Institut de Myologie, situé à Paris, est devenu un centre de référence pour les maladies musculaires. Cet établissement joue un rôle crucial dans la compréhension et le traitement de ces maladies qui affectent les muscles et le mouvement. Ce sont plus de 300 personnes qui travaillent sur le muscle et ses maladies.

Un lieu unique où recherche et soins se rencontrent

L'Institut de Myologie rassemble sous un même toit des médecins et des chercheurs. Cette collaboration étroite permet de faire avancer rapidement la recherche et d'améliorer les soins aux patients.

Les équipes de l'Institut étudient différents aspects des maladies musculaires. Ils cherchent à comprendre pourquoi les muscles s'affaiblissent, comment ralentir ce processus, et surtout, comment réparer les muscles endommagés. Cette recherche ne reste pas confinée aux laboratoires, les découvertes sont rapidement mises à profit pour améliorer la prise en charge des patients. L'Institut propose également des consultations médicales spécialisées. Les patients peuvent ainsi bénéficier des dernières avancées médicales et participer à des essais cliniques pour tester de nouveaux traitements.

La myopathie de Duchenne : un défi majeur

La myopathie de Duchenne est une maladie qui touche principalement les garçons. Elle provoque une perte progressive de la force musculaire, rendant la marche difficile et affectant à terme les muscles respiratoires et cardiaques. Cette maladie est au cœur des préoccupations des chercheurs de l'Institut qui travaillent sur des traitements innovants. L'une des pistes les plus prometteuses est la thérapie génique. 

Cette approche vise à introduire dans l'organisme une version corrigée du gène défectueux. « Les premiers essais sur des patients montrent une telle efficacité que nous avons vraiment envie de continuer pour pouvoir traiter à plus grande échelle. Nous pensons être tout proches de l’élaboration d’un nouveau médicament pour la myopathie de Duchenne », explique le Professeur Bertrand Fontaine, responsable du service de neuro-myologie de l’Institut. 

Des essais cliniques porteurs d'espoir

L'Institut de Myologie joue un rôle central dans la réalisation d'essais cliniques pour les maladies musculaires. Plusieurs essais sont en cours. Différentes approches sont testées notamment l’introduction d’une version miniature mais fonctionnelle de la protéine manquante dans la maladie.

Un traitement protéique est en cours d’évaluation chez des souris pour la maladie de la sarcopénie. C’est une maladie qui survient lors du vieillissement, et les personnes atteintes voient leurs muscles s’affaiblir. Ce qui favorise les troubles de la marche et constitue un facteur de fragilité chez les personnes âgées.  « On a découvert qu’une protéine nommée GDF5 apparaissait lors de la diminution du muscle. 

Elle vient combattre cette diminution naturellement mais n’apparaît presque plus lors du vieillissement. Nous essayons donc avec des recherches de comprendre comment utiliser au mieux GDF5 pour traiter des maladies comme la sarcopénie », explique France Pietri-Rouxel, responsable du Groupe Maintien de la masse et de la force musculaires & optimisation des thérapies géniques basées sur l’AAV (MOOVE) à l’Institut de Myologie. Des essais sont faits par l’Institut de Myologie sur l’utilisation de cette protéine. Le GDF5 est capable d’augmenter le nombre de cellules disponibles pour traiter des maladies comme la sarcopénie.