Comment l’intelligence artificielle transforme-t-elle la recherche médicale et pharmaceutique ?

Son rôle et son impact sont tels que, fin 2024, elle avait eu les honneurs des prix Nobel de physique et de chimie (1). L’intelligence artificielle (IA) est devenue indispensable, et le monde de la recherche n’échappe pas au phénomène. Cette technologie, qui permet aux machines de simuler des formes d’intelligence humaine (apprentissage, résolution de problèmes, prise de décision…), ouvre en effet de nouveaux horizons en matière d’innovations.

« L’IA nous permet de rêver en plus grand », résume joliment Sarah Zohar, directrice de recherche à l’Inserm et responsable d’une unité de recherche en santé numérique baptisée HeKA. Pour cette biomathématicienne, la plus-value essentielle de ces outils tient à la combinaison de deux éléments : leur puissance de calcul et leur capacité à « pouvoir prendre en compte toutes les connaissances disponibles, quelles que soient leurs sources (texte, image, son, analyses biologiques…) et leurs échelles (individuelle, globale, temporelle…) ». 

Répondre à des questions de santé complexes

« Grâce à cela, nous avons aujourd’hui la possibilité, en tant que chercheurs, d’imaginer des façons de répondre à des questions de santé encore plus sophistiquées, explique-t-elle. Quand j’étais étudiante en thèse, mettre au point un petit programme informatique simple me prenait deux semaines. Désormais, c’est l’affaire d’une microseconde ! A l’époque, je n’aurais pas pu imaginer concevoir les modèles que j’utilise aujourd’hui, car il aurait fallu des mois pour obtenir des résultats. »

Actuellement, la chercheuse travaille notamment sur un projet européen (dénommé Invents) destiné à faire progresser l’évaluation des traitements et la prise de décision réglementaire dans le domaine des maladies rares. « On en dénombre plus de 6 000 différentes et 95 % d’entre elles n’ont pas de solution thérapeutique, signale Sarah Zohar. 

Comme il s’agit, à chaque fois, de populations peu nombreuses, comment apporter le niveau de preuve suffisant pour valider la mise sur le marché (et le remboursement) d’un médicament ? Notre objectif est donc de créer des modèles de simulation et d’extrapolation visant à diminuer l’incertitude autour du bénéfice clinique et de la tolérance potentielle de ces traitements. »

L’intelligence artificielle : un atout en santé publique

Au-delà des solutions qu’ils laissent entrevoir en matière de prise en charge individuelle des patients, ces logiciels représentent aussi un atout considérable en termes de santé publique.

Une étude parue en février 2025 dans la revue Nature décrit ainsi comment l’IA pourrait révolutionner la recherche sur les maladies infectieuses et améliorer la préparation aux pandémies. Son intégration aux systèmes d’intervention nationaux permettrait en effet de prédire le lieu de déclenchement et la trajectoire des épidémies.

Cette technologie a d’ailleurs déjà démontré ses performances exceptionnelles pendant la crise sanitaire de 2020. « L’IA a été cruciale pour analyser de très grandes quantités de données sur le coronavirus SARS-CoV-2 et ses mutations (…), écrit Philippe Moingeon dans son essai Médicaments intelligents (2). L’IA a ainsi été employée pour décrypter les séquences génétiques du virus à partir de millions d’échantillons, identifier de nouveaux variants, modéliser la propagation du SARS-CoV-2 et guider les actions sanitaires mondiales. » 

Le développement ultra-rapide d’un vaccin en moins d’un an (contre plus de dix habituellement) est d’ailleurs « une victoire des biotechnologies et de l’IA », assure ce professeur attaché en IA et santé à l’université Paris-Saclay et membre de l’Académie nationale de pharmacie.

Un levier stratégique pour le secteur pharmaceutique

La puissance de frappe de ces applications est en effet en train de devenir un levier stratégique pour tout le secteur pharmaceutique. « L'enjeu principal de cette industrie, c'est d'arriver à développer des médicaments de plus en plus complexes techniquement, qui s'adressent à des populations de plus en plus ciblées, tout en réduisant les délais, souligne Frédéric Lavie, directeur scientifique et santé publique du Leem (3). Et ça, c’est une quadrature du cercle que seule l'intelligence artificielle peut nous permettre de résoudre. »

Son usage s’avère déterminant à plusieurs étapes du processus de création d’un médicament. Ainsi, en amont, l’IA permet de découvrir de nouvelles cibles thérapeutiques, autrement dit d’analyser, pour une pathologie donnée, sur quels éléments précis un médicament pourrait agir. Elle facilite aussi l’exploration de vastes bibliothèques de molécules afin d’identifier celles qui auront le plus de chances de fonctionner pour traiter une maladie. « Grâce à ces modèles, on peut tester un certain nombre d'hypothèses in silico, c’est-à-dire juste par l’intermédiaire du calcul informatique », ajoute Frédéric Lavie.

Faciliter et accélérer les essais cliniques

L’intelligence artificielle change également la donne en matière d’essais cliniques. En passant au crible de larges quantités d’informations (notamment les dossiers médicaux des patients), l’IA permet de sélectionner plus facilement les « bons » candidats. « Si on arrive à déterminer à l’avance quelle sous-population va mieux répondre à un traitement, on optimise tout le processus », indique Frédéric Lavie. 

Pendant la pandémie de Covid-19, ce principe de recrutement « intelligent » de patients a d’ailleurs été décisif. « L’IA a été utilisée pour modéliser les vagues épidémiques afin d’ouvrir des centres de vaccination tests 15 jours avant l’arrivée du pic dans une région, détaille l’expert du Leem. Ainsi, on a pu constater très rapidement les effets du vaccin. Celui-ci a pu être approuvé et distribué à grande échelle, ce qui a sauvé des milliers de vies. »

Des données numériques peuvent également servir à concevoir un groupe de contrôle virtuel. Tout essai clinique s’appuie en effet sur deux cohortes de patients, appelées des « bras » : une qui reçoit le médicament en cours d’évaluation et une autre qui n’en bénéficie pas et sert de « point de comparaison ». Or, constituer ce groupe témoin n’est pas toujours évident, surtout dans le cas des maladies rares. S’appuyer sur un « bras virtuel » permet de gagner en temps et en efficacité. 

« On ne fait pas aujourd’hui d’études cliniques basées uniquement sur des données numériques, précise néanmoins Frédéric Lavie. Des cadres juridiques, éthiques et méthodologiques doivent être mis en place avant d’arriver à des essais cliniques sans patients. Tous les acteurs (médecins, autorités politiques et sanitaires, industriels…) doivent y travailler ensemble, car c’est le futur de la recherche. »

L’IA n’est pas une baguette magique

Le déploiement de l’IA nécessite également d’autres précautions. La question des données est ainsi particulièrement sensible. « La justesse d'un algorithme repose sur la qualité des données sur laquelle il est éduqué, insiste le représentant du Leem. Celles-ci évitent les hallucinations et les erreurs qui peuvent être catastrophiques quand on touche à la santé. Il est aussi essentiel que ces informations puissent être partagées en toute sécurité. En Europe, nous avons la chance d’avoir un cadre protecteur qui nous donne un avantage compétitif certain dans ce domaine. »

Même si elle suscite des espoirs gigantesques, cette technologie n’est pas non plus une baguette magique. Et elle n’a pas vocation à remplacer les scientifiques. « L’algorithme n’invente rien, il est programmé pour faire certaines actions et répondre aux questions qu’on lui pose, rappelle Sarah Zohar, directrice de recherche à l’Inserm. C'est toujours le chercheur qui guide la recherche et l'expérimentation. Pour nous, c’est un outil de plus pour avancer. Le but n’est pas de faire de l’IA pour faire de l’IA ! Ce qui compte, c’est d’être utile au patient. »

(1)    En 2024, le prix Nobel de physique a été décerné à John Hopfield et Geoffrey Hinton pour leurs travaux pionniers sur les réseaux de neurones artificiels. Le prix Nobel de chimie a quant à lui récompensé John Jumper et Demis Hassabis pour le développement de leur outil AlphaFold qui permet de prédire la structure 3D des protéines.

(2)    Philippe Moingeon, Médicaments intelligents (De Boeck Supérieur), février 2025, 172 pages.

(3)    Le Leem est l’organisation professionnelle représentative des entreprises du médicament en France.